新药研发故事会

K药和O药，Perjeta和Kadcyla，达菲和替诺成功的故事

一年前，本专栏介绍了何公欣博士的课“创新药研发案例分析 — 吉利德的故事，科学和商务”。后来一位听课人对我说：“60张幻灯片讲30分钟的报告，常见。60张幻灯片讲一天的课，难得”。

一年后，笔者喜闻何博士将再讲课。更喜人的是还有药明生物的陈智胜博士讲“K药和O药研发背后的故事 — 创新药研发的过山车历史”和罗氏制药的吕玉真女士讲“Perjeta和Kadcyla在中国的批准之路，国产PD1/PD L1制剂扬帆出海进行时”。这些大分子的故事，与何博士达菲和替诺的小分子故事，形成互补。

笔者从未见过陈智胜博士，但有过如下所闻。3年前，陈博士当选国际药物工程协会（ISPE）理事。才卸任的理事长、美国Genentech副总、前FDA GMP负责人Joe Famulare先生对笔者说，“Chris Chen（陈博士的英文名字）对我说，我比你都更知道如何生产你的产品”。他讲这话时语气有些怪，既不是不可思议，也不是认同。但去年，他的态度变了，几乎是认同了。Famulare的助手更是直言不讳的认同。在笔者看来，听陈博士这样的人讲故事，只带着眼睛和耳朵去，恐怕都觉得不够。

吕玉真女士倒是见过不止一次。记得2012年（那时我国新药创制还停留在科技部重大专项水平上），她建议通过读FDA的审评卷宗（Approval Package）来学习FDA审评大分子和小分子药时在临床试验设计、观察指标和数据、上市后承诺等方面考量的异同，并亲自指导两位三年级的本科生，细读审评卷宗并撰写研究论文。

FDA临床审评大家Robert Temple曾说，了解FDA审评最好的办法就是读审评卷宗。遗憾的是，即使是今天，不要说本科生了，就是从事新药研发的研究生、教授、研发和注册人员，有多少人读过大部头的临床审评卷宗？

多年前，笔者在美国一家生物制药公司做新药研发。日常工作不外乎是读文献、做实验、讨论、写报告、做报告、发文章等，虽不乏挑战且不断有新得，但只要努力总会循序渐进。真正令人兴奋并在认知上有飞跃的是参加公司每年两次的科学顾问委员会。

会期三天，前两天公司资深人员都参加，最后一天只限公司高层。顾问委员会由三人组成，一位诺奖得主，一位大学毒理系主任，组长是哈佛教授、麻省总医院首席心脏病医师。这位组长还担任过美国施贵宝的研发总裁，深通药业的新药研发。前两天的会，由项目负责人报告产品研发进展，听取委员们的意见和建议。

公司的研发、临床、注册、市场和财务负责人都参会。讨论的内容专业、具体和深入，例如：从机理鉴定、动物模型、临床设计到患者招募，又处处与注册审评和商务考虑挂钩，包括如何判断哪些应自己做或外包、如何选择合作伙伴、如何与FDA打交道、研发每走一步所需的成本和时间、及可能带来的公司增值等等。

还要考虑与同一适应症已有上市药品或在研竞争药品的比较，例如：在疗效和费用上，在临床使用的便利性上等等。每次会议的讨论都非常活跃甚至是激烈，因为公司当时的财力只够做一次三期临床试验。在这些会上的所学，不是靠自己读文献和与一般员工讨论所能得到的，有助于从公司整体运营角度看自己工作的（有限）作用。

若是计划来参会，建议带着问题来。听高手讲课，一定要多提问、多讨论。因为讲课人，出于连续性考虑，通常会沿着一条思路讲下去。但实际工作中，对问题的判断和思考，难得只有一条思路。若是你对故事中的某个思路或做法，有疑问或异议，高手就可能会说，其实还有其它的思路和做法，还要取决于某些其它的具体条件，等等。

若是不提问题，就失去了全面和深入了解的机会。所以称为高手，就是因为其见识多，非照本宣科，有明辨式的思维能力和丰富的实践经验。去年何博士讲故事，有一位深懂研发的企业老总，不断地提有意义的问题，从而引出深入的讨论，使得所有参会人都获益匪浅。

当今时代 , 信息爆炸，知识速增，但智慧似乎并未跃进。K药和O药 , Perjeta和Kadcyla，达菲和替诺等产品的研制成功 , 都是药业史上人类智慧的杰出成就。笔者对这个故事会，充满期待。

TONGXIEYI

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