基因编辑- 名词入门解释

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在学习基因编辑的旅程中,曾经有很多词让我云里雾里,(什么转录,翻译,表达,都什么鬼)。心里想:当时若有一份入门级的解释材料在我面前就好了。虽然现在发现不懂的更多了,不过可以尝试制作一份入门版名词解释了。大多用的是我自己的语言。还在学习当中,不一定完全准确,欢迎指正。

DNA,地球人都知道,生命体的遗传物质,(部分病毒的遗传物质是RNA)

DNA是用双螺旋的形式存在的。基础单位是脱氧核苷酸。

脱氧核苷酸是由三样东西组成的,磷酸+脱氧核糖+碱基。碱基分4种, A, G, T,
C。见下图。


连接方式是磷酸和脱氧核糖交替相连,形成双链中的一条链。见下图。


然后双链之间,碱基和碱基相连,形成碱基对,其中A和T相连,G和C相连。见下图。


碱基,所有生命体都一样,你从猪,叶子上面提取到的单个碱基,替换人体中的碱基(如果有这个本事的话),一样能用。(这个疑惑困扰我很久,反正现在知道碱基是基因编辑里的最小单位,再往下分就没这个必要了)。


碱基就4种,但就这4种就构成了生命的千变万化(依靠排列的不同顺序)。为誉为CRISPR 2.0的单碱基编辑(Base Editor),就是不剪断双链,只修改单个碱基,这也是 $Beam Therapeutics(BEAM)$   的镇股之宝吧。

DNA的复制,在酶的作用下,先解旋(双链中间的碱基对分开),成了2条单链,然后每条链同细胞核内的游离脱氧核苷酸重新互补配对。由于还是按照A配T, G配C, 最后得到了和母链完全相同的2条双链。是为复制。

RNA 单螺旋,开玩笑的,只是单链而已,也是三样东西组成的,磷酸+核糖+碱基(DNA为脱氧核糖,小区别),RNA中也是4种碱基,不过是A, U, G, C.  U代替了T,  A和U配对,G和C配对。

DNA的转录和翻译:这一步充分显示了生命之美。

转录:以DNA种的一条链作为模板,合成RNA。先酶来作用,使DNA双链解旋,然后根据碱基配对原则,同细胞核内的游离核糖核苷酸进行重新整合,形成了一条RNA链,转录完成后,RNA链通过核孔,离开细胞核,进行下一步的翻译过程。(该RNA称为信使RNA,即 mRna)。(转录过程和DNA的复制过程非常像)。

翻译:就是根据 mRna上面携带的遗传密码,同核糖体结合,组成了蛋白质,遗传密码对应了蛋白质上的氨基酸序列。那碱基才4种,蛋白质上的氨基酸有20种,是如何对应的呢?



这里面有一个密码子的概念,三个碱基的顺序形成一个密码子。数学好的小伙伴一下子就能知道这样就有64种组合,这64种组合种,有些不同的密码子对应同一个氨基酸,有些密码子对应起始密码子,有些密码子对应终止密码子(翻译到这里时,蛋白质的合成就结束了),这样4个碱基就和20种氨基酸对应起来了。


BTW, 地球上所有的生物体都共用同一套密码子(读到这里,是不是更加相信达尔文了,而不相信人类是外星人的造物了。)

真正的翻译过程,还需要一种tRna来帮助亲和 mRna和氨基酸,tRna一头携带相应的氨基酸,一侧携带反密码子(三个碱基),反密码子根据相同的碱基配对原则,同mRna上的密码子相连。 然后相邻的氨基酸脱水缩合连接起来,形成了蛋白质(tRna在配对完成之后,就同氨基酸脱离了)。



这样整个转录翻译过程就完成了,DNA上的遗传信息,精准的组成了相应的氨基酸排列,使生命体表达出不同的性状。

这整个从DNA转录RNA, 然后RNA翻译成蛋白质的过程,称之为基因表达。

好,基础概念这些差不多了。  留个问题,为什么有时基因突变了,人却安全无恙,因为不同的密码子可能组成相同的氨基酸(64 vs 20),所以人一点事没有。

大概就酱。

  $Intellia(NTLA)$      $CRISPR Therapeutics(CRSP)$   

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